走進製藥產業（三）：AI 與數位轉型如何重塑藥物開發

前言 | AI 藥物開發

隨著 AI 在藥物開發中的應用（AI in pharmaceutical drug development） 急速成長，以及製藥業全面進入數位化時代，現代藥物從發想、設計、測試到製造的方式，正經歷一場前所未有的革命。

在這個系列的第一篇文章中，我們介紹了藥廠內部的核心部門。

第二篇文章中，我們探討了藥品如何通過法規審查、取得市場准入，並在上市後持續進行安全監測。

在本篇第三篇文章中，我們將深入了解 人工智慧、數位化、智慧製造、真實世界證據、以及計算醫學（computational medicine） 如何重新定義藥物開發的全生命週期 —— 從實驗室到病患手中。

1. AI 加速藥物發現：提高效率、降低成本

傳統的藥物發現流程耗時、昂貴，而且失敗率相當高。一個成功的候選藥物往往是從上萬個化合物中篩選而出。

AI 正在大幅改變這個現況。

AI 如何改變早期藥物發現流程？

• 預測建模（predictive modeling） 可在化合物尚未合成前，就預測其親和力、毒性、溶解度與代謝特性。

• 生成式 AI（generative models） 能提出前所未見的全新結構。

• 蛋白質結構預測（如 AlphaFold） 讓先前難以藥物化的標靶變得可研究。

• 高速運算與分子模擬 大幅縮短研究時間。

產業案例

• Insilico Medicine 以 AI 設計的抗纖維化新藥已成功進入臨床一期。

• NVIDIA 與 Amgen 合作利用 GPU 模擬以最佳化蛋白質設計。

AI 並不是取代科學家，而是 放大科學家的能力，將原本以月為單位的流程縮短到以天計算。

2. 自動化與智慧實驗室：邁向閉環式科學（Closed-Loop Science）

在現代製藥研發中，自動化不再只是輔助，而是核心基礎。

智慧實驗室的關鍵特色

• 自動化液體處理平台 能高度精準執行複雜流程。

• 自動化細胞培養、影像系統與即時監控設備 提升資料密度與再現性。

• 雲端 ELN（如 Benchling）、LIMS 集中管理實驗資料。

• 系統間的 API 整合 讓分析與紀錄自動化。

其中最重要的趨勢是：

AI 設計實驗 → 机器人執行 → 數據回饋至模型 → 產生下一輪更佳實驗條件

形成完整的閉環式研發流程。

實例： mRNA / LNP 領域

在 mRNA 與脂質奈米粒（LNP）開發中，

AI 結合自動化 DoE（設計實驗）可以快速優化：

• 脂質比例

• 混合參數

• 緩衝液條件

• 粒徑與包封效率

傳統需數週的實驗現在能在數天內完成，且重現性更高。

3. 臨床試驗的數位化：更快、更廣、更以病患為中心

臨床試驗是最昂貴且最複雜的藥物開發階段之一。

數位轉型正在重新塑造這個流程。

數位化臨床試驗的突破

• 去中心化臨床試驗（DCT） 讓病患在家中參與。

• 穿戴式裝置 持續收集關鍵生理數據。

• 電子化回報系統（ePRO）與 eConsent 提高資料品質。

• 即時整合分析 改善安全監測與試驗效率。

AI 可以做到什麼？

• 預測最適合的受試者族群

• 協助建立數位生物標記（digital biomarkers）

• 提早偵測療效或安全訊號

• 降低試驗流失率

結果是：

臨床試驗變得 更快、更便宜、更準確，也更以病患為中心。

4. 真實世界數據與證據（RWD/RWE）：補足臨床試驗的盲點

隨著監管機構越來越依賴 真實世界證據（RWE），它已成為現代藥物開發不可或缺的一部分。

RWD 來源包括

• 電子病歷（EHR）

• 健保理賠資料

• 病患登錄資料庫

• 穿戴式感測器

• 行動健康應用程式

• 遠距醫療紀錄

RWE 能提供什麼？

• 長期安全性

• 罕見副作用

• 不同族群的療效

• 真實世界中的使用行為

COVID-19 疫苗上市後，全球的 RWE 監測在：

• 追蹤心肌炎

• 評估免疫力下降

• 指導加強針策略

扮演了關鍵角色。

5. AI 在 CMC 與智慧製造中的應用：預測、最佳化、強化一致性

製造（CMC）在 AI 的導入下正在進入智慧化時代。

AI 如何提升 CMC？

• 預測批次偏差

• 優化反應條件（例如 IVT 反應）

• 模型化穩定性（stability forecasting）

• 自動解析分析儀器資料（HPLC、CE、DLS）

• 強化放大（scale-up）流程一致性

以 mRNA / LNP 為例

AI 可協助：

• IVT 製程最佳化

• TFF 過濾模型化

• LNP 粒徑與包封度預測

• 離子化脂質比例調整

• 崩解與穩定性預估

這些能力能加速技術轉移、提升產品一致性並降低 CMC 風險。

6. 法規 3.0：監管機構如何迎接 AI 時代

監管機構逐步更新規範，以接軌 AI 與數位醫療。

關鍵更新包括

• FDA AI/ML 行動方案

• EMA Regulatory Science Strategy 2025

• Real-Time Oncology Review（RTOR）

• Project Orbis（全球同步審查）

未來審查可能需要的 AI 資訊

• 模型版本與版本控制

• 訓練數據來源與偏差評估

• 模型性能指標

• 模型持續監測計畫

未來的藥品審查不只看「數據」，也會審查 生成或解析數據的演算法。

7. 製藥產業的未來：一個更智慧、更互聯的全球健康生態系

製藥業的下一個時代將由以下交會所定義：

• AI

• 計算生物學

• 數位健康

• 自動化

• 全球數據網絡

未來可能長這樣：

• 藥物根據個人基因與生活數據進行調整

• AI 成為科學家、臨床醫師與法規團隊的共同助手

• 全球共享的安全與療效資料庫

• 即時學習系統讓藥物可以自動更新最佳使用方式

製藥業將逐漸從「研發藥物」走向「科技驅動的健康服務」。

結論：未來的產業領袖將通曉生物學，也通曉計算思維

隨著 AI 與數位轉型全面融入藥物開發，能同時理解：

• 生物學

• 計算科學

• 數據分析

• 法規

• 商業策略

的人才，將成為下一代的生技領導者。

製藥產業的未來，將屬於那些能把「創新」轉化為「真正臨床影響」的人。